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Maladie métabolique: la thérapie par inhalation précoce aide les bébés atteints de fibrose kystique


Maladie métabolique congénitale: un traitement par inhalation précoce aide à lutter contre la fibrose kystique

Environ 8 000 personnes en Allemagne souffrent de fibrose kystique. La maladie métabolique congénitale n'est pas encore guérissable. Mais surtout les enfants atteints de fibrose kystique peuvent souvent être bien traités. Comme une étude l'a maintenant montré, les bébés peuvent bénéficier d'un traitement préventif dès les premiers mois de leur vie.

Maladie multi-organes incurable

La fibrose kystique (fibrose kystique) est un trouble métabolique congénital. Rien qu'en Allemagne, environ 8 000 personnes souffrent de la maladie incurable, en particulier les enfants et les jeunes adultes. Une caractéristique de la maladie multi-organes est une fonctionnalité limitée des glandes formant du mucus dans le corps, qui forme un mucus très dur. Cela obstrue les voies respiratoires, favorise l'infection chronique et l'inflammation. Les deux détruisent les poumons au fil du temps. L'espérance de vie ne cesse d'augmenter grâce aux thérapies avancées et à un diagnostic de plus en plus précoce. La thérapie préventive est également disponible pour les patients dès les premiers mois de vie. Les bébés peuvent énormément bénéficier de ce traitement, comme cela a maintenant été démontré dans une étude.

La maladie peut affecter divers organes

L'évolution de la maladie due à la fibrose kystique est très différente et peut affecter différents organes. La gravité de la maladie peut également varier énormément.

«De nombreux malades souffrent principalement de symptômes respiratoires. Les traits typiques sont donc une toux constante pour se débarrasser du mucus épais, un essoufflement car la fonction des poumons est altérée, ainsi que des infections récurrentes et des pneumonies fréquentes », explique l'association Mukoviszidose e. V. Association fédérale de la fibrose kystique (CF) sur son site Web.

Mais le système digestif est également affecté. «Le mucus dur obstrue le pancréas et le foie. En conséquence, les enzymes digestives n'atteignent pas l'intestin », ont déclaré les experts.

Par conséquent, les aliments ne peuvent pas être bien digérés et il en résulte des douleurs abdominales, de la constipation, des selles graisseuses, une insuffisance pondérale sévère et, chez les nourrissons et les jeunes enfants, un retard de croissance.

Retarder les lésions pulmonaires et les complications

Comme l'a écrit l'hôpital universitaire de Heidelberg dans un communiqué, les enfants atteints de fibrose kystique sont altérés dans leur développement en raison de l'apparition précoce de lésions pulmonaires ainsi que d'une digestion sévèrement restreinte et peuvent être en retard par rapport à leurs pairs en termes de croissance et de poids avec un traitement insuffisant.

Par conséquent, plus le traitement commence tôt et plus tôt la légère détérioration réagit de manière adéquate, plus les lésions pulmonaires et les complications peuvent être retardées.

La condition préalable à cela est celle des scientifiques d'Heidelberg dirigés par le professeur Dr. Marcus Mall a lancé un dépistage néonatal de la fibrose kystique qui a été introduit dans toute l'Allemagne en 2015 et identifie de manière fiable les enfants atteints.

Pour la première fois, cette détection précoce a ouvert une fenêtre temporelle étroite pour les approches thérapeutiques préventives.

Une étude en cours a montré l'efficacité de la thérapie préventive dès les premiers mois de vie.

Les résultats ont été publiés dans l'American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

Les bébés bénéficient d'une thérapie par inhalation avec une solution saline hypertonique

L'étude multicentrique du Centre allemand de recherche pulmonaire (DZL), dirigée par le Center for Pediatric and Adolescent Medicine à Heidelberg, a montré que les bébés atteints de fibrose kystique bénéficient d'une thérapie par inhalation très précoce avec une solution saline hypertonique.

Leur fonction pulmonaire s'améliore et ils prennent plus de poids au cours d'une année que les patients qui inhalent une solution saline isotonique.

Selon les informations, il s'agit de la première étude contrôlée menée à terme sur le traitement préventif à cet âge dans le monde, car ce n'est que récemment que des méthodes non invasives de détection fiable des lésions pulmonaires précoces sont devenues disponibles.

Compte tenu des résultats, un traitement préventif par inhalation avec une solution saline hypertonique peut désormais être recommandé pour les nourrissons et les jeunes enfants atteints de fibrose kystique. Les centres d'études participants ont déjà modifié leur traitement en conséquence.

La thérapie commence avant les premiers symptômes

«L'étude montre pour la première fois les avantages d'un traitement préventif qui commence avant les premiers symptômes de la petite enfance», explique le professeur Dr. Marcus Mall, qui a dirigé l'étude à l'hôpital universitaire de Heidelberg.

"De plus, nous avons également pu montrer dans l'étude que les méthodes d'examen utilisées - la mesure de la ventilation pulmonaire et l'imagerie par résonance magnétique - sont très adaptées pour vérifier les effets thérapeutiques chez les enfants peu stressés", a déclaré le scientifique.

"Ces travaux ouvrent la voie au développement de nouvelles thérapies préventives dans le but de prévenir ou au moins d'arrêter de manière significative le développement de lésions pulmonaires graves chez les patients atteints de fibrose kystique."

Hydrate mieux le mucus dans les voies respiratoires

Pour l'étude, un total de 42 bébés ont été assignés au hasard à une thérapie et à un groupe témoin au cours des trois premiers mois de la vie, leur ventilation pulmonaire, leur croissance et leur gain de poids ont été suivis pendant un an.

Les enfants du groupe thérapeutique ont inhalé une solution saline hypertonique deux fois par jour, dont la salinité est supérieure à celle de la sécrétion pulmonaire et qui aide à mieux hydrater la surface des poumons et le mucus des voies respiratoires.

Les bébés du groupe témoin ont inhalé une solution saline isotonique, qui correspond à la concentration des sécrétions pulmonaires.

La fonction pulmonaire des enfants a été déterminée en mesurant l'indice de ventilation pulmonaire (LCI). Le nombre de respirations nécessaires jusqu'à ce que tout l'air des poumons soit échangé est déterminé.

«Cette mesure montre de manière très sensible si l'air respirable est emprisonné dans les poumons parce que, par exemple, des bouchons de mucus ou une inflammation entravent la circulation de l'air», explique le premier auteur, le Dr. Mirjam Stahl, pneumologue pour enfants au centre de fibrose kystique et au centre de recherche translationnelle sur les poumons (TLRC) de l'hôpital universitaire de Heidelberg.

Le mucus dur dans les petites voies respiratoires rend non seulement la respiration difficile, mais entraîne également une inflammation et des modifications du tissu pulmonaire.

De plus, des examens IRM des poumons ont été effectués sur tous les enfants afin de détecter ces changements et foyers d'inflammation.

Mesure simple et bien tolérée

Au bout d'un an, la ventilation chez les bébés du groupe thérapeutique se développait nettement mieux que dans le groupe témoin, ils étaient en moyenne 500 grammes plus lourds et 1,5 centimètre plus grands.

Les médecins de l'étude voient la raison du bon développement du poids dans une meilleure santé globale des enfants. À ce stade précoce des résultats de l'IRM, il n'y avait que de légères différences entre les deux groupes.

«Cette thérapie par inhalation est recommandée comme mesure simple et bien tolérée pour atténuer ou retarder les changements pulmonaires précoces de la fibrose kystique. Il fournit aux enfants touchés des conditions de départ considérablement améliorées pour la vie », conclut le Dr. Acier.

Tous les enfants seront pris en charge dans le cadre de l'étude de suivi, également coordonnée depuis Heidelberg. Les médecins veulent clarifier comment le traitement préventif affecte l'évolution de la maladie. (un d)

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